中国北京和美国马萨诸塞州沃尔瑟姆，2022年11月18日，博雅辑因宣布其针对输血依赖型β地中海贫血的基因编辑造血干细胞在研产品ET-01的多中心I期临床试验已完成最后一例患者输注。博雅辑因是一家专注于基因编辑技术转化的、处于临床阶段的全球性生物医药企业，致力于针对未被满足临床需求开发变革型疗法。

(资料图片仅供参考)

“ET-01多中心I期临床试验完成第8例也是最后一例患者的输注，这是我们为输血依赖型β地中海贫血患者开发潜在一次性治愈疗法过程中的又一重要里程碑，”博雅辑因首席执行官魏东博士表示：“我们非常感谢所有参与这项临床试验的患者、患者家属和研究者们，他们的付出对推进这项I期临床试验发挥了重要作用。该项多中心I期临床试验研究结果将展示ET-01在特定患者人群中的安全性和有效性，我们计划在2023年与监管机构开展关于II期临床试验的策略及试验方案的讨论，以期ET-01能够尽早惠及中国输血依赖型β地中海贫血患者。”

β地中海贫血是一种遗传性溶血性贫血疾病，目前针对输血依赖型β地中海贫血的标准疗法是终身输血和祛铁治疗。ET-01旨在通过单次输注CRISPR/Cas9基因修饰的自体造血干祖细胞来实现一次性功能治愈。

该项I期临床试验是一项多中心、开放性临床研究，旨在评估单剂量ET-01在输血依赖型β地中海贫血患者中的安全性和有效性，共有8名受试者入组。此前，公司于2021年9月宣布主要研究者所在机构完成了临床试验启动及首例患者入组。

ET-01，即CRISPR/Cas9基因修饰BCL11A红系增强子的自体CD34+造血干祖细胞注射液，用于治疗输血依赖型β地中海贫血。ET-01是中国首个获国家药监局批准开展临床试验的基因编辑疗法和造血干细胞疗法在研产品。

博雅辑因是一家专注基因编辑技术转化的、处于临床阶段的全球性生物医药企业，致力于针对未被满足临床需求开发变革型疗法。

公司基于在基因编辑技术、高通量基因组编辑筛选和生物信息等方面的科研和技术实力，推进国际领先的体外和体内基因编辑疗法开发。公司已经建立了包括体外疗法造血干细胞平台、体内疗法RNA碱基编辑平台、体外疗法通用型CAR-T平台在内的多个治疗平台。

关键词： 期临床试验 造血干细胞